In cosa consiste il trattamento delle malattie genetiche KalVista
KalVista Pharmaceuticals rappresenta una delle aziende di punta nello sviluppo di trattamenti innovativi per le malattie genetiche, in particolare per l’angioedema ereditario (HAE), una malattia genetica rara caratterizzata da attacchi imprevedibili, dolorosi e potenzialmente letali di gonfiore in diverse parti del corpo. La ricerca e lo sviluppo di KalVista si concentrano su terapie che possono migliorare significativamente la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.
L’HAE è causato da una deficienza o disfunzione della proteina inibitore C1 (C1-INH), portando ad un’attivazione incontrollata del sistema kallikrein-kinin (KKS) e un aumento dell’attività dell’enzima plasma kallikrein. Questo processo causa un’elevata produzione di bradichinina, un mediatore infiammatorio che induce la dilatazione dei vasi sanguigni e il gonfiore dei tessuti.
KalVista ha portato avanti diversi studi clinici per sviluppare terapie orali innovative, considerando la maggior parte dei trattamenti approvati per l’HAE come iniezioni o infusioni, che possono essere gravose per i pazienti. Una delle molecole più promettenti in sviluppo è Sebetralstat, un inibitore orale del plasma kallikrein destinato al trattamento su richiesta degli attacchi di HAE. Questo farmaco potrebbe offrire ai pazienti la possibilità di assumere un trattamento orale discreto all’inizio dei sintomi, prima che l’attacco si sviluppi pienamente.
In aggiunta, KalVista sta lavorando su KVD824, un altro inibitore orale del plasma kallikrein, progettato per la prevenzione degli attacchi di gonfiore nelle persone con HAE. Il farmaco ha mostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità incoraggiante nei primi studi clinici, con dosi fino a 640 mg testate senza problemi significativi di sicurezza o tollerabilità. La ricerca preliminare suggerisce che una dose bisettimanale di 600 mg di KVD824 possa mantenere livelli terapeutici efficaci, con un aumento ulteriore dei livelli raggiunti con una dose di 900 mg.
Un aspetto rivoluzionario del lavoro di KalVista è lo sviluppo di inibitori del fattore XIIa, un enzima che attiva il kallikrein, dando inizio alla catena di eventi che porta all’elevata produzione di bradichinina nel sangue. L’obiettivo è sviluppare terapie orali che bloccano questo processo all’origine, offrendo un’alternativa ai trattamenti attuali, che sono principalmente somministrati tramite iniezione. Nonostante le sfide, KalVista ha identificato diversi inibitori potenti e altamente selettivi del fattore XIIa che, quando assunti per via orale, entrano efficacemente in circolazione, rappresentando una svolta significativa nella ricerca.
L’attenzione di KalVista per il benessere dei pazienti va oltre lo sviluppo di farmaci. L’azienda si è impegnata attivamente con la comunità HAE per comprendere meglio il percorso degli attacchi di HAE e l’esperienza del trattamento su richiesta attuale attraverso sondaggi e studi, evidenziando l’impegno dell’azienda non solo nella ricerca scientifica ma anche nel supporto alla comunità dei pazienti.
Questi progressi rappresentano passi significativi verso l’offerta di opzioni terapeutiche più comode e meno invasive per le persone affette da HAE, riducendo l’ansia e migliorando la qualità della vita. Con l’obiettivo di rendere i trattamenti più accessibili e meno onerosi, KalVista sta aprendo nuove strade nella cura dell’HAE, promettendo un futuro in cui i pazienti possono avere un maggiore controllo sulla loro condizione con opzioni di trattamento più flessibili e convenienti.
